Wir erwarten, dass auf Gene-Editing basierende Technologien in Zukunft fundamentale Bausteine der Gentherapie werden und decken diesen Bereich mit Beteiligungen in CRISPR Therapeutics, Beam Therapeutics und Intellia Therapeutics ab. CRISPR Therapeutics zeichnet sich unter anderem durch eine langanhaltende Gene-Editing-Wirkung mit der ex-vivo Gentherapie-Anwendung „Exa-cel“ zu Sichelzellenanämie und Thalassämie aus, die in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals entwickelt wurde. Das Unternehmen liefert zudem überzeugende Daten zu seinen CRISPR-veränderten CAR-T Zelltherapien an soliden Tumoren. Aufgrund der frühen klinischen Phasen ist für alle CRISPR-Unternehmen ein langer Anlagehorziont nötig. Die ersten klinischen Daten für bisher unheilbare Krankheiten deuten jedoch auf eine erfolgreiche Zulassung und großes Wachstumspotenzial hin. Die Technologie ist auf mehrere tausend bisher unbehandelte Krankheiten anwendbar.
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Early Stage
Europa
CRISPR Therapeutics
Mit der Veröffentlichung der Q4-Zahlen blickt CRISPR Therapeutics auf ein erfolgreiches Quartal zurück. Casgevy, eine neuartige Therapie gegen Sichelzellenanämie, ist nun in fünf Regionen zugelassen (USA, EU, Großbritannien, Saudi-Arabien und Bahrain). Weitere Zulassungen in der…
CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics hat in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals am Freitag die erste FDA-Zulassung für eine CRISPR-Cas9-basierte Gentherapie erhalten und damit eine neue Ära in der Medizin eingeläutet. Das Medikament namens Casgevy bietet Patienten ab 12 Jahren, die an der…
CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics beendete das dritte Quartal mit positiven Nachrichten zu Exa-Cel und einem soliden Cash-Bestand von fast 1,7 Milliarden US-Dollar. Nach den jüngsten positiven Signalen eines wichtigen Beratungsgremiums (Adcom) für die Zulassung von Exa-Cel blicken wir…
CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics hat mit seinem Partner Vertex Pharmcaceuticals die Zulassungsanträge für exa-cel bei der EMA (EU) und der MHRA (UK) abgeschlossen. Die Einreichung des BLA-Antrags (Biologics Licensing Application) in den USA soll bis Ende des ersten Quartals 2023 abgeschlossen…
Carbios, CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics, Palantir, Soitec, Symbotic, Tesla, Zai Lab
CRISPR Therapeutics
Die Aufnahme und Behandlung in den klinischen Studien zu den CAR-T- Zellen-Therapien CTX110 (maligne B-Zellen Lymphom) und CTX130 (solide Tumore und Blutkrebs) läuft weiter. Zusätzlich wurde das Program CTX112 (maligne B-Zellen Lymphom) von der FDA für klinische Studien…
CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics
Das CRISPR/Cas-System ist ursprünglich ein natürlicher Abwehrmechanismus von Bakterien gegen Viren. Um eine erneute Infektion zu verhindern, fügen Bakterien – ähnlich wie bei unserem Immunsystem – fremde Virus-DNA in ihr Genom ein. Diese eingebauten DNA-Fragmente werden CRISPR…