CRISPR Therapeutics

Wir erwarten, dass auf Gene-Editing basierende Technologien in Zukunft fundamentale Bausteine der Gentherapie werden und decken diesen Bereich mit Beteiligungen in CRISPR Therapeutics, Beam Therapeutics und Intellia Therapeutics ab. CRISPR Therapeutics zeichnet sich unter anderem durch eine langanhaltende Gene-Editing-Wirkung mit der ex-vivo Gentherapie-Anwendung „Exa-cel“ zu Sichelzellenanämie und Thalassämie aus, die in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals entwickelt wurde. Das Unternehmen liefert zudem überzeugende Daten zu seinen CRISPR-veränderten CAR-T Zelltherapien an soliden Tumoren. Aufgrund der frühen klinischen Phasen ist für alle CRISPR-Unternehmen ein langer Anlagehorziont nötig. Die ersten klinischen Daten für bisher unheilbare Krankheiten deuten jedoch auf eine erfolgreiche Zulassung und großes Wachstumspotenzial hin. Die Technologie ist auf mehrere tausend bisher unbehandelte Krankheiten anwendbar.