Auf Gene-Editing basierende Technologien werden in Zukunft zu fundamentalen Bausteinen der Gentherapie. Wir decken diesen Bereich über Beteiligungen in die Unternehmen Intellia Therapeutics, CRISPR Therapeutics und Beam Therapeutics ab. Intellia Therapeutics ist das einzige Unternehmen weltweit mit klinischen Daten zu in-vivo CRISPR-Anwendungen. Uns überzeugen außerdem die weiteren Entwicklungsarbeiten an alternativen Cas9-Enzymen und Base-Editing Anwendungen. Aufgrund der frühen klinischen Phasen ist für alle CRISPR-Unternehmen ein langer Anlagehorziont nötig. Die ersten klinischen Daten für bisher unheilbare Krankheiten deuten jedoch auf eine erfolgreiche Zulassung und großes Wachstumspotenzial hin. Die Technologie ist auf mehrere tausend bisher unbehandelte Krankheiten anwendbar.
intelliatx.comHealth & Food
Early Stage
Nordamerika
Intellia Therapeutics
Intellia startet weltweite Phase-2-Studie für NTLA-2002, eine CRISPR-basierte, potenzielle Einzeldosis-Behandlung für das hereditäre Angioödem (HAE). Zusätzlich wurde der IND-Antrag (Investigational New Drug) für NTLA-2002 eingereicht, um ebenfalls die Patientenrekrutierung in…
Carbios, CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics, Palantir, Soitec, Symbotic, Tesla, Zai Lab
Intellia Therapeutics
NTLA-2001 (CRISPR-basierte Therapie zur Einzeldosis-Behandlung von Transthyretin (ATTR)-Amyloidose) zeigte nach 28 Tagen eine tiefgreifende und anhaltende durchschnittliche Senkung des TTR-Serums um 93% bzw. 92% bei einer Dosis von 0,7 mg/kg bzw. 1,0 mg/kg. NTLA-2002…
CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics
Das CRISPR/Cas-System ist ursprünglich ein natürlicher Abwehrmechanismus von Bakterien gegen Viren. Um eine erneute Infektion zu verhindern, fügen Bakterien – ähnlich wie bei unserem Immunsystem – fremde Virus-DNA in ihr Genom ein. Diese eingebauten DNA-Fragmente werden CRISPR…