CRISPR Therapeutics hat mit seinem Partner Vertex Pharmcaceuticals die Zulassungsanträge für exa-cel bei der EMA (EU) und der MHRA (UK) abgeschlossen. Die Einreichung des BLA-Antrags (Biologics Licensing Application) in den USA soll bis Ende des ersten Quartals 2023 abgeschlossen sein.
Beginn der klinischen Phase-1/2-Studien für CAR-T-Produkte der nächsten Generation, CTX112, das auf CD19+ B-Zell-Malignome abzielt, und CTX131, das auf CD70+ solide Tumore abzielt. Darüber hinaus läuft die Aufnahme und Dosierung in eine klinische Phase-1/2-Studie für VCTX211 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes (T1D) weiter an.
In Q4/22 fiel der Großteil der Ausgaben für R&D (103,6 Mio. USD) an. Zum Ende des Jahres 2022 lag die Cash-Position bei 1,9 Mrd. USD.
