Das CRISPR/Cas-System ist ursprünglich ein natürlicher Abwehrmechanismus von Bakterien gegen Viren. Um eine erneute Infektion zu verhindern, fügen Bakterien – ähnlich wie bei unserem Immunsystem – fremde Virus-DNA in ihr Genom ein. Diese eingebauten DNA-Fragmente werden CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) genannt. Tritt eine Infektion erneut auf, erkennen Bakterien nun die fremde Virus-DNA und zerstören sie schließlich mithilfe des Cas-Enzyms. Mittlerweile wurde das CRISPR/Cas-System so weit verstanden, dass es als Gen-Editierungswerkzeug oder auch „Gen-Schere” eingesetzt wird. Unter anderem für diese Entwicklung wurde der Nobelpreis im Jahr 2020 an die Mikrobiologinnen Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier verliehen. Aufbauend auf dieser Technologie haben sich einige Unternehmen gegründet und zum Ziel gesetzt, Erbkrankheiten und Krebs zu behandeln. Auch das Interesse der Pharmakonzerne ist groß, sodass viele mit CRISPR-Firmen zusammenarbeiten.
Wir gehen davon aus, dass das CRISPR/Cas-System in Zukunft eine ganz entscheidende Rolle in der Medizin und Pharmaindustrie spielen wird. Aus diesem Grund haben wir seit den frühen Tagen des Fonds über unser Investment in Beam Therapeutics diese Technologie im 10xDNA-Portfolio. Wir sind weiterhin davon überzeugt, dass Beam Therapeutics eine der erfolgversprechendsten Technologien hat. Nichtsdestoweniger ist die Zukunft einzelner Unternehmen in diesem Bereich durch das sehr frühe Stadium nur schwer vorherzusehen. Aufgrund der gefallenen Bewertung und der positiven fundamentalen Entwicklung über die letzten Monate haben wir uns dazu entschieden, mit Intellia Therapeutics und CRISPR Therapeutics zwei weitere Unternehmen mit CRISPR-Technologie in das Portfolio aufzunehmen. Mit dieser Strategie diversifizieren wir unser CRISPR-Exposure und reduzieren das Risiko, dass bei einzelnen Unternehmen immer z.B. im Rahmen von klinischen Studien entstehen kann.
Mit Beam Therapeutics, CRISPR Therapeutics und Intellia Therapeutics haben wir nun die drei unserer Meinung nach stärksten CRISPR-Unternehmen im Portfolio. Intellia Therapeutics verändert mit dem CRISPR/Cas-System Immunzellen u.a. zur Behandlung von Angioödem, einer Schwellung der Unterhaut, oder Transthyretin Amyloidose, einer lebensbedrohlichen Erkrankung des Nervensystems mit stark beeinträchtigendem Verlauf. Dabei arbeitet das Unternehmen unter anderem mit den Pharmakonzernen Regeneron und Novartis zusammen. Intellia hat bereits letztes Jahr beeindruckende Behandlungsergebnisse von Transthyretin Amyloidose vorgestellt und bereits einen FDA Orphan Drug Status für erbliches Angioödem erhalten. CRISPR Therapeutics hingegen verändert Blutzellen und setzt sie per Knochenmarktransplantation wieder ein. Damit sollen Erbkrankheiten wie Sichelzellenanämie, auch als Blutarmut bekannt, behandelt werden. Zusätzlich arbeitet CRISPR auch an Immunzelltherapien zur Behandlung von Krebs. Partner von CRISPR in diesen Projekten ist unter anderem Vertex Pharmaceuticals. Zusammen mit Vertex hat CRISPR gerade erst für die Behandlung erblicher Blutkrankheiten den Orphan Drug Status in den USA und Europa erhalten und die Zulassung in den USA für Anfang 2023 angemeldet.